Καινοτόμος θεραπεία για το πολλαπλό μυέλωμα διαθέσιμη στην Ελλάδα!
Του
ΑΡΗ ΜΠΕΡΖΟΒΙΤΗ
Πρώιμη πρόσβαση σε καινοτόμο αντικαρκινική θεραπεία μέσω ΙΦΕΤ έχουν ήδη οι πρώτοι έλληνες ασθενείς. Πρόκειται για το Pepaxti (Melphalan Flufenamide), σε συνδυασμό με τη δεξαμεθαζόνη (κορτικοστεροειδές), που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του τριπλά ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος στην Ευρώπη. Το φάρμακο αυτό είναι κατάλληλο για ενήλικες ασθενείς που έχουν πρώτα λάβει τρεις γραμμές θεραπείας, αλλά η νόσος τους έχει υποτροπιάσει.
Το πολλαπλό μυέλωμα εμφανίζεται όταν τα πλασματοκύτταρα, ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων, γίνονται καρκινικά και αναπτύσσονται ανεξέλεγκτα στον μυελό των οστών, στον σπογγώδη ιστό μέσα στα οστά. Τα πλασματοκύτταρα γεμίζουν τον μυελό των οστών και δεν αφήνουν χώρο για τη δημιουργία υγιών αιμοσφαιρίων, ενώ μπορούν επίσης να βλάψουν το ίδιο το οστό.
Ενώ υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που βοηθούν στον έλεγχο των πλασματοκυττάρων και στην ανακούφιση των συμπτωμάτων του πολλαπλού μυελώματος, ορισμένοι ασθενείς δεν ανταποκρίνονται σε αυτές και θεωρείται ότι έχουν ανθεκτική νόσο.
Μετά την έκθεση των ασθενών σε άλλες θεραπείες, μια υποτροπή της νόσου αποτελεί μεγάλη πρόκληση. Όταν η νόσος είναι ανθεκτική σε τουλάχιστον έναν αναστολέα πρωτεασώματος, έναν ανοσοτροποποιητή και έναν αναστολέα CD38 και έχει προχωρήσει κατά τη διάρκεια ή μετά την τελευταία γραμμή θεραπείας, το Melphalan Flufenamide μπορεί να αποτελεί ουσιαστική θεραπευτική επιλογή.
Επίσης, μπορεί να είναι αποτελεσματικό σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση αυτόλογων βλαστοκυττάρων και υπάρχει εξέλιξη της νόσου τρία ή περισσότερα χρόνια μετά τη μεταμόσχευση.
Το Melphalan Flufenamide αποτελείται από μελφαλάνη, ένα φάρμακο που έχει ήδη εγκριθεί για το πολλαπλό μυέλωμα, σε συνδυασμό με τη φλουφεναμίδη.
Ο τρόπος με τον οποίο λειτουργεί είναι καινοτόμος: Εισάγει τον παράγοντα που σκοτώνει τον καρκίνο με τη βοήθεια ενός πεπτιδίου μέσα στα κύτταρα που πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα. Στο εσωτερικό των καρκινικών κυττάρων υπάρχουν αυξημένα κάποια ένζυμα που λέγονται αμινοπεπτιδάσες, τα οποία απελευθερώνουν το φάρμακο για να δράσει στο εσωτερικό των κυττάρων.
Με αυτόν τον τρόπο, η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει και να καταστρέφει κατά προτίμηση καρκινικά κύτταρα που περιέχουν υψηλές ποσότητες από αυτά τα ένζυμα, ενώ τα υγιή κύτταρα γλιτώνουν, κάτι που προσφέρει υψηλή αποτελεσματικότητα, περιορίζοντας τις ανεπιθύμητες ενέργειες.
Η θεραπεία είναι προϊόν έρευνας της σουηδικής εταιρείας Oncopeptides, που εστιάζει στην έρευνα και στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για δύσκολες στη θεραπεία αιματολογικές ασθένειες και έχει αναπτύξει μια θεραπευτική πλατφόρμα με βάση την τεχνολογία των ογκοπεπτιδίων, αλλά έχει σε εξέλιξη και άλλες πρωτοποριακές φαρμακευτικές τεχνολογίες. Η εταιρεία Oncopeptides έχει συνεργασία για την Ελλάδα και την Κύπρο με την εταιρεία Ariti SA, εξασφαλίζοντας την πρόσβαση των ασθενών με αιματολογικές κακοήθειες σε καινοτόμες θεραπείες.
