Νέα Φάρμακα

Νέα θεραπεία για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση

Έπειτα από τα πολύ θετικά αποτελέσματα κλινικής μελέτης, ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την πιρφενιδόνη ως θεραπεία για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (IPF), μια θανατηφόρο νόσο που προκαλείται από τη σταδιακή ουλοποίηση (ίνωση) των πνευμόνων. Με την πρόοδο της νόσου δυσχεραίνεται η αναπνοή και δεν φτάνει επαρκής ποσότητα οξυγόνου στην καρδιά, τους μυς και τα ζωτικά όργανα. Στο τελικό στάδιο της νόσου, οι πνεύμονες σκληραίνουν και παύουν να λειτουργούν.
Η είδηση αυτή αποτελεί ένα πολύ σημαντικό νέο τόσο για τους 80.000 – 100.000 ευρωπαίους ασθενείς, αλλά κυρίως για τους 100.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες που πάσχουν από αυτή την μη αναστρέψιμη και ανίατη ασθένεια, και τις οικογένειές τους, καθώς μέχρι σήμερα δεν υπήρχε εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση. Με την έγκριση της πιρφενιδόνης στις Ηνωμένες Πολιτείες, οι ασθενείς με Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση έχουν πλέον στη διάθεσή τους ένα εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο, το οποίο ενδέχεται να επιβραδύνει την επιδείνωση της νόσου.

Η έγκριση της πιρφενιδόνης πραγματοποιήθηκε μέσω της διαδικασίας του χαρακτηρισμού της από τον FDA ως «επαναστατική θεραπεία», βασίζεται σε δεδομένα από τη μεγάλη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης ΙΙΙ ASCEND και υποστηρίζεται από δύο άλλες μεγάλες μελέτες φάσης ΙΙΙ, τις μελέτες CAPACITY 1 και 2. Στη μελέτη ASCEND, περισσότεροι ασθενείς υπό θεραπεία με πιρφενιδόνη εμφάνισαν καθυστέρηση στην επιδείνωση της πνευμονικής λειτουργίας συγκριτικά με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Το 2011 εγκρίθηκε η άδεια κυκλοφορίας της πιρφενιδόνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία ενηλίκων με ήπια έως μέτρια Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση και για τα 28 κράτη-μέλη. Η θεραπεία είναι διαθέσιμη και στην Ελλάδα.

***

Για ασθενείς με μη-μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα

Σύμφωνα με δεδομένα που παρουσιάσθηκαν στο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Παθολογικής Ογκολογίας οι ασθενείς με μη-μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (ΜΜΚΠ) θετικό στην κινάση αναπλαστικού λεμφώματος (ALK+) έζησαν κατά μέσο όρο 18 μήνες δίχως εξέλιξη της νόσου, όταν έλαβαν θεραπεία με ceritinib ως τον πρώτο αναστολέα της ALK. Συνολικά, δεδομένα από την πιλοτική μελέτη επιβεβαιώνουν ότι το ceritinib εξακολουθεί να επιδεικνύει αποτελεσματικότητα στους ασθενείς με ALK+ ΜΜΚΠ ανεξάρτητα από το εάν έχουν λάβει ή όχι προγενέστερη θεραπεία με έναν αναστολέα της ALK. Επιπλέον, οι ασθενείς που εντάχθηκαν στη μελέτη με εγκεφαλικές μεταστάσεις παρουσίασαν ανάλογα αποτελέσματα έπειτα από τη θεραπεία με ceritinib.
«Τα δεδομένα αυτά είναι πολύ συναρπαστικά, διότι έως τώρα οι περισσότεροι ασθενείς με ALK+ ΜΜΚΠ παρουσίαζαν εξέλιξη της νόσου μέσα σε λιγότερο από έναν χρόνο θεραπείας με έναν αναστολέα της ALK», δήλωσε η επικεφαλής ερευνήτρια Δρ. Enriqueta Felip, από το Πανεπιστήμιο Vall d’Hebron στη Βαρκελώνη. «Τα αποτελέσματα αυτά αντιπροσωπεύουν τη μεγαλύτερη διάμεση επιβίωση δίχως εξέλιξη της νόσου που έχουμε δει σε αυτό τον ευρύ πληθυσμό ασθενών και καθίστανται ακόμα πιο εντυπωσιακά εάν αναλογιστεί κανείς ότι οι περισσότεροι από αυτούς είχαν υποβληθεί σε έως και τρεις κύκλους χημειοθεραπείας πριν λάβουν το ceritinib ως τον πρώτο αναστολέα της ALK.»

***

Ερευνητική θεραπεία σε ασθενείς με Χρόνια Ιγμορίτιδα

Η Sanofi και η Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ανακοίνωσαν ότι η μελέτη επαλήθευσης θεωρίας του dupilumab Φάσης 2α, μίας ερευνητικής θεραπείας που αναστέλλει το σηματοδοτικό μηχανισμό της IL-4 και IL-13, πέτυχε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία σε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρή χρόνια ιγμορίτιδα (παραρρινοκολπίτιδα) με ρινικούς πολύποδες, οι οποίοι δεν ανταποκρίνονταν σε αγωγή με ενδορρινικά κορτικοστεροειδή.
«Αυτά τα δεδομένα καταδεικνύουν τις δυνατότητες του dupilumab για χρήση του στην αντιμετώπιση μίας ακόμη αλλεργικής φλεγμονώδους πάθησης», δήλωσε ο Gianluca Pirozzi, M.D., PhD, Vice-President, Global Project Head at Sanofi. «Με βάση αυτά τα αποτελέσματα, σχεδιάζουμε να προχωρήσουμε στην περαιτέρω κλινική ανάπτυξη του dupilumab για ασθενείς με χρόνια ιγμορίτιδα με ρινικούς πολύποδες, πέρα από την υπό εξέλιξη ανάπτυξή του στην ατοπική δερματίτιδα και το άσθμα».

***

Σημαντική παράταση ζωής σε άντρες με καρκίνο του προστάτη

Η Janssen-Cilag International NV ανακοίνωσε τα δεδομένα από την τελική ανάλυση της μελέτης Φάσης 3 COU-AA-302, η οποία έδειξε ότι η οξική αμπιρατερόνη συγχορηγούμενη με πρεδνιζόνη παρατείνει σημαντικά τη συνολική επιβίωση, σε σύγκριση με ενεργό συνδυασμό εικονικού φαρμάκου και πρεδνιζόνης, σε άνδρες με μεταστατικό ανθεκτικό στον ευνουχισμό καρκίνο του προστάτη, οι οποίοι δεν είχαν λάβει προηγουμένως χημειοθεραπεία. Η χορηγούμενη από τη Janssen Research & Development, LLC μελέτη έγκρισης έδειξε ελάττωση κατά 19% του κινδύνου θανάτου σε αυτόν τον πληθυσμό (διάμεση συνολική επιβίωση 34.7 έναντι 30.3 μήνες, αντίστοιχα, με λόγο κινδύνου HR=0.81 [95% CI, 0.70-0.93] και p=0.0033) με διάμεσο χρόνο παρακολούθησης περισσότερο από 4 χρόνια (49,2 μήνες).
Η τελική ανάλυση που παρουσιάστηκε στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Ιατρικής Ογκολογίας στη Μαδρίτη, είναι η πρώτη που δείχνει μια στατιστικά σημαντική βελτίωση της συνολικής επιβίωσης στη μελέτη.