Aνάπτυξη νέας γονιδιακής θεραπείας για την Αιμορροφιλία Α από τη Bayer

Η εταιρεία Bayer και η εταιρεία DimensionTherapeutics ανακοίνωσαν τη συνεργασία τους για την ανάπτυξη και διάθεση μιας νέας γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Α. Η εταιρεία DimensionTherapeutics είναι μία εταιρεία ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών μέσω αδενο-ιών για την αντιμετώπιση σπανίων νοσημάτων.

«Η Bayer είναι ένας παγκόσμιος ηγέτης στη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α και παραμένει πιστή στη δέσμευσή της για ανάπτυξη καινοτόμων θεραπευτικών επιλογών για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Α», δήλωσε ο καθηγητής Δρ Andreas Busch, μέλος του ΔΣ του Τομέα Υγείας της Bayer και επικεφαλής του τμήματος ανακάλυψης νέων φαρμάκων. «Είμαστε ενθουσιασμένοι με τη συνεργασία μας με τη DimensionTherapeutics, ώστε να μπορέσουμε να αξιοποιήσουμε από κοινού τη δύναμη της γονιδιακής θεραπείας στην ανάπτυξη νέων μακροχρόνιων θεραπειών για την αντιμετώπιση αυτής της ασθένειας».

«Επί του παρόντος, οι διαθέσιμες θεραπείες υποκατάστασης για την αιμορροφιλία Α χορηγούνται τις περισσότερες φορές ενδοφλεβίως, απαιτούν πολλαπλές χορηγήσεις εβδομαδιαίως και μπορεί να χρειάζεται να λαμβάνονται εφ’ όρου ζωής, ανάλογα με τη σοβαρότητα της νόσου», δήλωσε ο Thomas R. Beck, MD, διευθύνων σύμβουλος της εταιρείας DimensionTherapeutics και πρόσθεσε: «Η γονιδιακή θεραπεία προσφέρει την δυνατότητα μίας νέας θεραπευτικής προσέγγισης της αιμορροφιλίας με την εισαγωγή ενός διορθωμένου αντιγράφου του ελαττωματικού γονιδίου που ευθύνεται για την ασθένεια». Η τεχνολογία φορέα ΑAV της
DimensionTherapeutics επιτρέπει την συστημική ενδοφλέβια χορήγηση του γονιδίου του παράγοντα πήξης invivo, που όπως έχει αποδειχθεί σε προκλινικές μελέτες, στοχεύει το ήπαρ με αποτέλεσμα τη μακροχρόνια έκφραση του παράγοντα πήξης VIII σε θεραπευτικά επίπεδα.